Razumeti, kaj so biofarmacevtski izdelki

Velika stava sodobne medicine je na bioloških zdravilih, ki so lahko prihodnost zdravljenja bolezni

Biofarmacevtski izdelki

Slika nacionalnega inštituta za rak pri Unsplash

Biofarmacevtska sredstva so zdravila, pridobljena z biosintezo v živih celicah, to je s proizvodnjo kemičnih spojin s strani živih bitij. Imenovana tudi biološka zdravila, proizvodnja teh spojin poteka z biotehnološkimi procesi, običajno z manipulacijo z beljakovinskimi molekulami sorazmerno velike in zelo zapletene velikosti. Čeprav so tehnike za ustvarjanje biofarmacevtskih izdelkov že dolgo znane, so razmeroma nove in se še naprej razvijajo.

Prvo zdravilo, proizvedeno s sintetičnim inženiringom ali sintetično biologijo (to je z vstavitvijo vnaprej določenih genov v bakterije, živalske ali rastlinske celice, tehnika, ki se uporablja za sintezo želene snovi), je bil človeški rekombinantni insulin leta 1982.

Biofarmacevtski izdelki trenutno predstavljajo revolucijo pri zdravljenju bolezni in so med drugim na voljo kot rastni hormoni, inzulin, citokini, monoklonska protitelesa. Uporabljajo se za zdravljenje ali preprečevanje bolezni, kot so Alzheimerjeva bolezen, rak, diabetes, hepatitis in mnoge druge. Brazilija kljub potencialu še vedno veliko vlaga v tehnologijo, da bi spodbudila inovacije in farmacevtske raziskave, povezane z biofarmacevtskimi izdelki.

Razlike med biofarmacevtskimi in običajnimi zdravili

Kultura bakterij

Slika WikiImages iz Pixabay

Glavna razlika med običajnimi zdravili in biofarmacevtskimi izdelki je izvor - prva vrsta je sintetična, druga pa biološka. Tradicionalna zdravila so običajno sestavljena iz majhnih molekul z majhno količino atomov in imajo dobro znano kemijsko strukturo, ki jo je mogoče brez težav kopirati.

Biofarmacevtska sredstva pa so sestavljena iz velikih zapletenih molekul in tisočev atomov in ni mogoče, da bi obstajala enaka kopija le-teh. Ne morejo jih zaužiti, saj bi jih prebavni sistem uničil; zato jih je mogoče injicirati ali vdihniti. Njegove formule so nestabilne in se lahko spremenijo zaradi pogojev konzerviranja in skladiščenja.

Kako nastajajo biofarmacevtski izdelki

Večina beljakovin nastane s tehnikami rekombinantne DNA. Nekateri živi organizmi so genetsko reprogramirani, da tvorijo beljakovine, ki jih želimo (preberite več "Sintetična biologija: kaj je to in njen odnos do krožnega gospodarstva"). V laboratorijih so lahko živi organizmi, ki prejemajo rekombinantno DNA, rastline, živali, bakterije in se imenujejo ekspresijski sistemi. Pri proizvodnji biofarmacevtskih izdelkov obstaja izraz »postopek je izdelek«, saj je v proizvodnem procesu zagotovljena kakovost. Majhne razlike povzročijo velike spremembe v končnem rezultatu. Zato so koraki v procesu tako pomembni in nikoli ne vodijo do enakih izdelkov.

Na primer: rastni hormon, ki se uporablja za zaostajanje v rasti, je zelo specifičen, kar pomeni, da hormon živalskega izvora ni namenjen ljudem. Nato so dolga leta bolniki uporabljali material, odvzet iz trupel, vendar je bila proizvodnja nizka, povpraševanje in cene so bile zelo visoke, njihova uporaba pa je bila povezana z resnimi nevrološkimi stranskimi učinki.

Po nekaj mesecih je farmacevtska industrija dala na voljo prvi rekombinantni rastni hormon, proizveden v bakterijskih kulturah - to je bil drugi farmacevtski izdelek, proizveden iz rekombinantne DNA, in je odličen primer, kako lahko biotehnologija hitro zadosti potrebam, ki se pojavijo.

Biosimilars

Biosimilari so dovoljene kopije bioloških proizvodov, ki so jih primerjali glede kakovosti, varnosti in učinkovitosti. Konvencionalna zdravila je enostavno ponoviti (kar povzroča tako imenovana generična zdravila), saj imajo za razliko od bioloških zdravil, ki so odvisna od živih bitij, dobro znano in natančno določeno strukturo.

Tako kot pri generičnih zdravilih lahko tudi pri biofarmacevtskem izdelku poteče pravna kopija, ki se imenuje biološka podobna zdravila. Vsi se prodajo šele po odobritvi regulativne agencije. Toda ne zmedite se: biološka podobna zdravila niso splošna, ureditev vsakega je drugačna. Za generike niso potrebni novi testi učinkovitosti in varnosti, saj so enaki kot pri referenčnih zdravilih, razlikujeta se le absorpcija in razporeditev aktivne snovi. V primeru biofarmacevtskih izdelkov, ki niso povsem enaki, so potrebne nove klinične demonstracije.

Oglejte si video (v angleščini) o razvoju in proizvodnji biofarmacevtskih izdelkov: